Cuộc đua AI của các tập đoàn dược phẩm lớn đang mở rộng từ việc khám phá, phát triển thuốc đến các thử nghiệm lâm sàng — nhưng AstraZeneca đã tạo nên sự khác biệt bằng cách triển khai công nghệ thử nghiệm lâm sàng bằng AI ở quy mô y tế công cộng chưa từng có. 

Trong khi các đối thủ cạnh tranh tối ưu hóa các quy trình R&D nội bộ, AI của AstraZeneca đã được tích hợp vào các hệ thống y tế quốc gia, sàng lọc hàng trăm nghìn bệnh nhân và chứng minh điều gì sẽ xảy ra khi AI chuyển từ phòng thí nghiệm dược phẩm sang chăm sóc bệnh nhân thực tế.

Sự xác nhận lâm sàng đã ủng hộ phương pháp này. Nghiên cứu CREATE của AstraZeneca  study, được trình bày tại Đại hội Ung thư Phổi Châu Âu vào tháng 3 năm 2025, đã chứng minh giá trị dự báo dương tính là 54,1% đối với công cụ chụp X-quang ngực bằng AI — vượt xa ngưỡng thành công được xác định trước là 20%. 

Đằng sau những con số đó: hơn 660.000 người đã được sàng lọc tại Thái Lan kể từ năm 2022, với việc AI phát hiện các tổn thương phổi nghi ngờ trong 8% trường hợp. Quan trọng hơn, Văn phòng An ninh Y tế Quốc gia Thái Lan hiện đang mở rộng công nghệ này trên 887 bệnh viện với ngân sách ba năm vượt quá 415 triệu baht.

Đây không chỉ là một chương trình thí điểm hay chứng minh khái niệm. Đó là công nghệ thử nghiệm lâm sàng AI được triển khai ở quy mô hệ thống y tế quốc gia.

Sự phân kỳ chiến lược trong các phương pháp tiếp cận thử nghiệm lâm sàng AI

Sự tương phản với các đối thủ cạnh tranh là rất rõ rệt. Trung tâm Nghiên cứu ML của Pfizer đã rút ngắn thời gian khám phá thuốc xuống còn khoảng 30 ngày để xác định phân tử. Công ty đã sử dụng AI để phát triển Paxlovid trong thời gian kỷ lục, với việc học máy phân tích dữ liệu bệnh nhân nhanh hơn 50% so với các phương pháp truyền thống. Pfizer hiện triển khai AI trong hơn một nửa số thử nghiệm lâm sàng của mình.

Novartis đã hợp tác với Isomorphic Labs của Demis Hassabis, người đoạt giải Nobel, và Microsoft để "khám phá thuốc dựa trên AI". Hệ thống quyết định thông minh của họ sử dụng các bản sao tính toán để mô phỏng quy trình thử nghiệm lâm sàng, với các địa điểm được AI xác định được báo cáo là tuyển dụng bệnh nhân nhanh hơn các phương pháp lựa chọn truyền thống.

Chiến lược "phòng thí nghiệm trong một vòng lặp" của Roche lặp lại các mô hình AI với các thí nghiệm trong phòng thí nghiệm. Sau khi thâu tóm Foundation Medicine và Flatiron Health, Roche đã xây dựng cơ sở dữ liệu bộ gen lâm sàng lớn nhất ngành — hơn 800.000 hồ sơ bộ gen trên hơn 150 phân nhóm khối u — hướng tới mục tiêu tăng 50% hiệu quả trong quản lý an toàn vào năm 2026.

Lợi thế vận hành lâm sàng của AstraZeneca

Điều làm nên sự khác biệt của AstraZeneca trong các thử nghiệm lâm sàng AI không chỉ là tham vọng — đó là khả năng thực thi ở quy mô lớn. Công ty vận hành hơn 240 thử nghiệm toàn cầu trong lộ trình R&D của mình và đã nhúng AI tạo sinh vào các hoạt động lâm sàng một cách hệ thống. 

Đó là một "công cụ đề cương thông minh", được phát triển cùng với các biên tập viên y khoa, giúp giảm 85% thời gian soạn thảo tài liệu trong một số trường hợp. Công ty sử dụng AI để phát hiện vị trí 3D trên ảnh chụp CT, cắt giảm đáng kể thời gian các bác sĩ chẩn đoán hình ảnh dành cho việc chú thích thủ công.

Đáng chú ý hơn, AstraZeneca đang tiên phong trong các nhóm đối chứng ảo cho các thử nghiệm lâm sàng AI bằng cách sử dụng hồ sơ sức khỏe điện tử và dữ liệu thử nghiệm trước đây để mô phỏng các nhóm dùng giả dược — có khả năng giảm số lượng bệnh nhân phải nhận các phương pháp điều trị không hoạt tính. Điều này đại diện cho một sự tư duy lại căn bản về chính thiết kế thử nghiệm lâm sàng.

Chương trình sàng lọc ung thư phổi là minh chứng cho trọng tâm chiến lược này. Bằng cách sử dụng công cụ qXR-LNMS của Qure.ai, AstraZeneca không chỉ thực hiện các thử nghiệm — mà còn đang chuyển đổi hạ tầng y tế công cộng. Việc mở rộng vào tháng 12 năm 2025 bao gồm một chương trình sàng lọc công nhân công nghiệp mới nhắm vào 5.000 công nhân tại bốn tỉnh của Thái Lan, hiện đang mở rộng ra ngoài ung thư phổi để bao gồm cả phát hiện suy tim.

Cuộc đua tăng tốc thời gian

Các chỉ số ngành cho thấy tại sao thử nghiệm lâm sàng AI lại quan trọng: Phát triển thuốc truyền thống mất 10-15 năm với tỷ lệ thất bại 90%. Các loại thuốc được AI phát hiện đạt tỷ lệ thành công ở Giai đoạn I là 80-90% — gấp đôi so với mức chuẩn truyền thống là 40-65%. Hơn 3.000 loại thuốc hỗ trợ bởi AI đang được phát triển, với hơn 200 phê duyệt hỗ trợ bởi AI dự kiến vào năm 2030.

Pfizer chuyển từ xác định phân tử sang thử nghiệm lâm sàng trong các chu kỳ sáu tuần. Novartis phân tích 460.000 thử nghiệm lâm sàng trong vài phút thay vì vài tháng. Tuy nhiên, mô hình của AstraZeneca mang lại tác động tức thì cho bệnh nhân — phát hiện các loại ung thư ngay hôm nay trong các nhóm dân cư chưa được phục vụ đầy đủ, thường là trước khi các triệu chứng xuất hiện.

Câu hỏi trị giá 410 tỷ USD

Diễn đàn Kinh tế Thế giới dự báo AI có thể tạo ra 350-410 tỷ USD hàng năm cho ngành dược phẩm vào năm 2030. Câu hỏi đặt ra là cách tiếp cận nào thu được nhiều giá trị hơn: khám phá thuốc nhanh hơn hay vận hành lâm sàng hiệu quả hơn?

Việc đặt cược của Pfizer vào thiết kế thuốc tính toán và việc lựa chọn địa điểm thử nghiệm bằng AI của Novartis có thể mang lại các phân tử đột phá. Mô hình chẩn đoán-dược phẩm tích hợp của Roche tạo ra một rào cản dữ liệu độc quyền. 

Nhưng chiến lược nhúng các thử nghiệm lâm sàng AI vào toàn bộ hoạt động của AstraZeneca — từ việc tạo đề cương đến tuyển dụng bệnh nhân và đệ trình lên cơ quan quản lý — đang chứng minh khả năng giảm thời gian đưa sản phẩm ra thị trường đồng thời xây dựng bằng chứng thực tế ở quy mô lớn.

Cách tiếp cận đối tác của công ty cũng đặc biệt không kém. Trong khi những công ty khác thâu tóm các công ty AI hoặc xây dựng các trung tâm nội bộ, AstraZeneca hợp tác với các đối tác công nghệ như Qure.ai và Perceptra, các cơ quan quản lý và hệ thống y tế quốc gia để triển khai các thử nghiệm lâm sàng AI tại những nơi còn thiếu hụt hạ tầng.

Khi AstraZeneca theo đuổi mục tiêu năm 2030 là cung cấp 20 loại thuốc mới và đạt doanh thu 80 tỷ USD, lợi thế thử nghiệm lâm sàng AI của họ không chỉ nằm ở tốc độ — mà còn là chứng minh giá trị của AI trong giai đoạn được kiểm soát chặt chẽ nhất và rủi ro nhất của quá trình phát triển dược phẩm. Trong khi các đối thủ cạnh tranh chạy đua để khám phá phân tử đột phá tiếp theo, AstraZeneca đang tái cấu trúc cách thức tiến hành các thử nghiệm lâm sàng.

Người chiến thắng có thể không được quyết định bởi ai xây dựng được thuật toán tinh vi nhất, mà bởi ai triển khai được công nghệ thử nghiệm lâm sàng AI ở nơi nó cải thiện rõ rệt kết quả điều trị của bệnh nhân — ở quy mô lớn, dưới sự giám sát của cơ quan quản lý và trong các hệ thống y tế thực tế.

Và trong cuộc đua đó, AstraZeneca hiện đang dẫn đầu.